肝豆状核变性的发病机制及其诊治进展(4)

本病患者尚需终身服用药物治疗，目前还没有办法做到彻底治愈该病。肝细胞移植及当前可以做到的肝脏移植有望达到根治，然而术后均需长期应用免疫抑制治疗，而且远期疗效未知。尽管该病的治疗有重重困难需要克服，但目前基因治疗的一些尝试及将来的进一步研究有望达到安全有效的基因转变，最终治愈该病。